Ученые из университета Нового Южного Уэльса сделали революционный шаг в технологии «молекулярных ножниц», разработав метод, позволяющий активировать «молчащие» гены, не вмешиваясь в структуру ДНК. Это исследование, проведенное совместно с детским госпиталем Св. Иуды, подчеркивает, что метильные группы, прикрепленные к ДНК, непосредственно влияют на «выключение» генов. Статья была опубликована в журнале Nature Communications.
Долгое время спорили о роли метильных меток: являются ли они лишь индикатором низкой активности гена или же действуют активно, блокируя его. Команда австралийских ученых однозначно подтвердила, что удаление этих меток с помощью модифицированной системы CRISPR ведет к активации генов.
Новая методика, сочетая эпигенетическое редактирование, облегчает возможность безопасной генной терапии, что особенно актуально для лечения серповидноклеточной анемии. В перспективе это может открыть новую эру в безопасном редактировании генов для множества заболеваний.